علاج جيني مبتكر يفتح آفاقاً جديدة لعلاج خشونة الركبة

كشف فريق بحثي من مستشفى «مايو كلينك» في الولايات المتحدة عن نتائج أول تجربة سريرية على البشر لعلاج جيني جديد يستهدف مرض خشونة الركبة، الذي يصيب أكثر من 32.5 مليون بالغ في الولايات المتحدة وحدها. وأوضح الباحثون أن الأدوية التقليدية التي تُحقَن داخل الركبة تتسرّب سريعاً من المفصل خلال ساعات، مما يقلل من فعاليتها على المدى الطويل. بالمقابل، يُحوّل العلاج الجيني خلايا المفصل إلى مصنع دائم لإنتاج مضادات الالتهاب، مما يضمن استمرار تأثيره لأكثر من عام.

نُشرت نتائج الدراسة، الأربعاء، في دورية «Science Translational Medicine». ويُعد مرض خشونة الركبة من أكثر أنواع التهاب المفاصل شيوعاً، وينتج عن تآكل الغضاريف التي تغطي نهايات العظام داخل المفصل، مما يسبب احتكاك العظام ببعضها، ويؤدي إلى ألم وتيبس وصعوبة في الحركة. وتُعد الحالة من الأمراض المزمنة التي يصعب علاجها، وتؤثر بشكل كبير على جودة الحياة، حيث تقيّد الحركة وتسبب ألماً مستمراً يعوق النشاطات اليومية.

يعتمد العلاج الجديد على جين يُنتج بروتيناً يُعرف بمضاد مستقبِلات الإنترلوكين-1 (IL-1Ra)، وهو بروتين طبيعي يثبط الإنترلوكين-1، وهو جزيء رئيسي في الالتهاب وتآكل الغضاريف المرتبطين بخشونة المفاصل. وكان الفريق قد طور هذا العلاج لأول مرة عام 2000 باستخدام فيروس آمن يُعرف باسم «AAV» لنقل الجين إلى الخلايا، ونجح في التجارب المخبرية وعلى الحيوانات في حماية غضاريف المفصل من التآكل. إلا أن التجارب السريرية تأخرت بسبب التحديات التنظيمية والتصنيعية، لكن الفريق تمكن من تسريع الإجراءات، مما ساهم في دفع المشروع للأمام.

خلال الدراسة، تلقى 9 مرضى مصابون بخشونة الركبة العلاج الجيني مباشرة داخل المفصل. وأظهرت النتائج أن مستويات بروتين (IL-1Ra) المضاد للالتهاب ارتفعت وظلت مرتفعة لأكثر من عام، مع تقليل ملحوظ في الألم وتحسن في وظيفة الركبة، دون تسجيل آثار جانبية خطيرة. وأكد الباحثون أن العلاج آمن وفعال في إيصال الجين إلى المفصل، حيث بقي نشطاً لفترة طويلة، مع مؤشرات مبكرة على فاعليته السريرية.

وأشار الفريق إلى أن هذا العلاج قد يُحدث ثورة في طرق علاج خشونة الركبة، إذ إن الأدوية الحالية التي تُحقن تتسرّب خلال ساعات، بينما يتيح العلاج الجيني للخلايا داخل المفصل إنتاج جزيئات مضادة للالتهاب بشكل مستمر. وأكدوا أن نجاح المرحلة الأولى يمهد الطريق لتجارب سريرية أكبر (المرحلتان الثانية والثالثة) لتقييم الفعالية الكاملة، مع احتمال توفره خلال السنوات القليلة المقبلة إذا نجحت المراحل القادمة.