تقنية كريسبر جديدة قد تعيد صياغة مستقبل علاج الأمراض الوراثية

طور باحثون من جامعة نيو ساوث ويلز الأسترالية بالتعاون مع زملائهم في الولايات المتحدة تقنية جديدة من كريسبر، تهدف إلى توفير مسار أكثر أماناً لعلاج الأمراض الوراثية مثل فقر الدم المنجلي. تم نشر نتائج دراستهم في مجلة نيتشر كوميونكيشنز في 27 يوليو/تموز الماضي.

تشكل تقنية كريسبر أساس تقنية تحرير الجينات، حيث تمكّن العلماء من تحديد الأجزاء المعيبة من الحمض النووي وتغييرها، مما يعزز من فرص العلاج. تعتمد هذه التقنية على عملية طبيعية لوحظت في البكتيريا التي تحارب الفيروسات الغازية.

الجيل الأول من أدوات كريسبر كان يعتمد على قطع تسلسلات الحمض النووي لتعطيل الجينات المعيبة، بينما سمح الجيل الثاني بتكبير وتصحيح الأحرف الفردية في الشفرة الوراثية. ومع ذلك، كانت هذه الطرق تتضمن مخاطر حدوث تغييرات غير مرغوب فيها قد تؤدي إلى مشاكل صحية أخرى.

الجيل الثالث، المعروف باسم التحرير فوق الجيني، ينظر إلى سطح الجينات الموجودة في نواة كل خلية. بدلاً من قطع الحمض النووي، تزيل هذه الطريقة مجموعات الميثيل المرتبطة بالجينات الصامتة، مما يعيد تشغيل الجينات بشكل أكثر أماناً.

يقول الباحثون إن هذه التقنية يمكن استخدامها لعلاج الأشخاص المصابين بفقر الدم المنجلي، حيث تؤدي الطفرات الجينية إلى تغيير شكل ووظيفة خلايا الدم الحمراء، مما يسبب ألمًا مزمنًا وتلف الأعضاء.

البروفيسور ميرلين كروسلي، نائب رئيس جامعة نيو ساوث ويلز، أشار إلى أن قطع الحمض النووي يزيد من خطر الإصابة بالسرطان، لذا فإن تقديم علاج جيني لا يتضمن قطع الحمض النووي يعد خطوة هامة لتجنب هذه المخاطر.

تستخدم الطريقة الجديدة نظام كريسبر معدّل لتوصيل إنزيمات تزيل مجموعات الميثيل، مما يحسن من قدرة الجينات المسكّتة على العمل. وقد أظهرت الأبحاث أن إزالة هذه العلامات يمكن أن تعيد تشغيل الجينات بشكل فعال.

يلعب جين الغلوبين الجنيني دورًا حاسمًا في توصيل الدم المؤكسج إلى الجنين، ويعتقد الباحثون أن إعادة تشغيله بعد الولادة قد يوفر حلاً بديلاً لجين الغلوبين البالغ المعيب.

تقول البروفيسورة كيت كوينلان إن هذا الاكتشاف واعد ليس فقط لفقر الدم المنجلي، بل لأمراض وراثية أخرى، حيث يمكن تجنب قطع الحمض النووي.

تشير التوقعات إلى أن العلاجات القائمة على هذه التقنية ستقلل من خطر الآثار السلبية غير المقصودة مقارنة بالجيل الأول والثاني من كريسبر.

بعد إتمام الاختبارات على الحيوانات والتجارب على البشر، سيبدأ الأطباء باستخدام الطريقة الجديدة لعلاج فقر الدم المنجلي، من خلال جمع خلايا الدم الجذعية وإعادة تنشيط جين الغلوبين الجنيني.